“Het European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD) is een programma dat tot doel heeft een effectief ecosysteem voor onderzoek naar zeldzame ziekten te creëren voor vooruitgang, innovatie en ten behoeve van iedereen met een zeldzame ziekte. Het programma ondersteunt belanghebbenden bij zeldzame ziekten door onderzoek te financieren, databronnen en -instrumenten samen te brengen, speciale cursussen aan te bieden en onderzoek van hoge kwaliteit te vertalen naar effectieve behandelingen.

De training voor pediatrische deskundige patiënten in het kader van het EJP RD voorziet jonge patiënten met een zeldzame ziekte van vaardigheden die hen in staat stellen betrokken te raken bij klinisch onderzoek. De activiteiten omvatten korte workshops onder coördinatie van het TEDDY European Network of Excellence for Paediatric Research in samenwerking met EURORDIS en de Sant Joan de Déu Research Foundation voor 15 pediatrische patiënten die zich richten op de volgende gebieden:

– Genetische/zeldzame ziektekenmerken en evolutie;
– De rol van pediatrische patiënten en de relevantie van klinisch en translationeel onderzoek (waaronder de betrokkenheid van patiënten bij klinische proeven, het toestemmingsvraagstuk, de door patiënten gerapporteerde uitkomsten in de context van zeldzame kinderziekten, gegevensbescherming en kinderrechten);
– beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen en toegang voor pediatrische patiënten tot de EU-markt, geneesmiddelenbewaking en off-label gebruik in de pediatrische setting”.