Das Gemeinsame Europäische Programm für Seltene Krankheiten (EJP RD) ist ein Programm, das darauf abzielt, ein effektives Umfeld für die Erforschung seltener Krankheiten zu schaffen, um Fortschritt und Innovation zu fördern und allen Menschen mit einer seltenen Krankheit zu helfen. Das Programm unterstützt die Akteur*innen im Bereich der seltenen Krankheiten durch die Finanzierung von Forschungsarbeiten, die Zusammenführung von Datenressourcen und Instrumenten, die Bereitstellung spezieller Schulungskurse und die Umsetzung hochwertiger Forschung in wirksame Behandlungen.

Das Pädiatrische Expert*innen-Training im Rahmen des EJP RD vermittelt jungen Patient*innen mit seltenen Krankheiten Fähigkeiten, die es ihnen ermöglichen, sich an der klinischen Forschung zu beteiligen. Die Aktivitäten umfassen kurze Workshops unter der Koordination des Europäischen Exzellenznetzwerks für pädiatrische Forschung TEDDY in Zusammenarbeit mit EURORDIS und der Forschungsstiftung Sant Joan de Déu für 15 pädiatrische Patient*innen, die sich auf die folgenden Bereiche konzentrieren:

– Genetische / seltene Krankheitsmerkmale und Entwicklung;
– Rolle der pädiatrischen Patient*innen und Relevanz von klinischer und transnationaler Forschung (einschließlich der Beteiligung von Patient*innen an klinischen Studien, der Frage der Einwilligung, der von Patient*innen berichteten Ergebnisse im Zusammenhang mit seltenen pädiatrischen Krankheiten, des Datenschutzes und der Kinderrechte);
– Verfügbarkeit von Arzneimitteln für seltene Krankheiten und Zugang für pädiatrische Patient*innen auf dem EU-Markt, Pharmakovigilanz und Off-Label-Einsatz in der Pädiatrie.