L-Emanċipazzjoni tal-Ġellieda Żgħażagħ: It-Taħriġ tal-Pazjenti Esperti Pedjatriċi tal-EJP RD għar-Riċerka u l-Advocacy ta’ Mard Rari

Il-Programm Konġunt Ewropew dwar il-Mard Rari (EJP RD) huwa programm li għandu l-għan li joħloq ekosistema effettiva ta’ riċerka dwar mard rari għall-progress, l-innovazzjoni u għall-benefiċċju ta’ kull min għandu mard rari. Il-programm jappoġġa lill-partijiet interessati tal-mard rari billi jiffinanzja r-riċerka, jiġbor flimkien riżorsi u għodod tad-dejta, jipprovdi korsijiet ta’ taħriġ apposta, u jittraduċi riċerka ta’ kwalità għolja fi trattamenti effettivi.

It-Taħriġ ta' Pazjenti Esperti Pedjatriċi taħt l-EJP RD jipprovdi pazjenti żgħażagħ ta' mard rari b'ħiliet li jippermettulhom jinvolvu ruħhom fir-riċerka klinika. L-attivitajiet jinkludu workshops qosra taħt il-koordinazzjoni tan-Netwerk Ewropew ta’ Eċċellenza għar-Riċerka Pedjatrika TEDDY b’kollaborazzjoni ma’ EURORDIS u l-Fondazzjoni tar-Riċerka Sant Joan de Déu għal 15-il pazjent pedjatriku li jiffokaw fuq l-oqsma li ġejjin:

• Karatteristiċi u evoluzzjoni tal-mard ġenetiku/rari;
• Ir-rwol għall-pazjenti pedjatriċi u r-rilevanza tar-riċerka klinika u translazzjonali (inkluż l-involviment tal-pazjenti fi provi kliniċi, il-kwistjoni tal-kunsens, ir-riżultati rrappurtati mill-pazjent fil-kuntest tal-mard rari pedjatriku, il-protezzjoni tad-dejta u d-drittijiet tat-tfal);
• Id-disponibbiltà u l-aċċess ta' Prodotti Mediċinali Orfni għal pazjenti pedjatriċi fis-suq tal-UE, farmakoviġilanza u użu off-label f'ambjent pedjatriku.