Evropski skupni program za redke bolezni (EJP RD) je program, katerega cilj je ustvariti učinkovit raziskovalni ekosistem za redke bolezni za napredek, inovacije in v korist vseh, ki imajo redke bolezni. Program podpira deležnike na področju redkih bolezni s financiranjem raziskav, združevanjem podatkovnih virov in orodij, zagotavljanjem namenskih tečajev usposabljanja ter prenosom visokokakovostnih raziskav v učinkovito zdravljenje.
Usposabljanje pediatričnih strokovnih bolnikov v okviru EJP RD mladim bolnikom z redkimi boleznimi omogoča, da se vključijo v klinične raziskave. Dejavnosti vključujejo kratke delavnice pod okriljem Evropske mreže odličnosti za pediatrične raziskave TEDDY v sodelovanju z EURORDIS in Raziskovalno fundacijo Sant Joan de Déu za 15 pediatričnih bolnikov, ki se osredotočajo na naslednja področja:
- Genetske značilnosti in razvoj redkih bolezni;
- Vloga pediatričnih bolnikov ter pomen kliničnih in translacijskih raziskav (vključno z vključevanjem bolnikov v klinična preskušanja, vprašanjem soglasja, rezultati, o katerih poročajo bolniki, v okviru pediatričnih redkih bolezni, varstvom podatkov in pravicami otrok);
- razpoložljivost zdravil sirot in dostop pediatričnih bolnikov na trgu EU, farmakovigilanca in uporaba brez označevanja v pediatričnem okolju.
Ta članek nudi zgolj informativno podporo in ne nadomešča strokovnega zdravstvenega nasveta, diagnoze ali zdravljenja. Pri zdravstvenih odločitvah se vedno posvetujte s svojim zdravnikom.
Ta vsebina je nastala v okviru projekta EU-CAYAS-NET, ki ga je v obdobju 2022-2025 sofinanciral program EU4Health (sporazum o nepovratnih sredstvih št. 101056918).
