A Ritka Betegségek Európai Közös Programja (EJP RD) egy olyan program, amelynek célja egy hatékony, ritka betegségekkel kapcsolatos kutatási ökoszisztéma létrehozása a fejlődés, az innováció és a ritka betegségben szenvedők javára. A program a ritka betegségek érdekeltjeit támogatja a kutatás finanszírozásával, az adatforrások és eszközök összefogásával, célzott képzések biztosításával, valamint a magas színvonalú kutatások hatékony kezelésekké történő átalakításával.
Az EJP RD keretében zajló gyermekgyógyászati szakértői betegképzés olyan készségeket nyújt a fiatal ritka betegségben szenvedő betegeknek, amelyek lehetővé teszik számukra, hogy részt vegyenek a klinikai kutatásban. A tevékenységek közé tartoznak a TEDDY Európai Gyermekgyógyászati Kutatási Kiválósági Hálózat koordinálásával, az EURORDIS-szal és a Sant Joan de Déu Kutatási Alapítvánnyal együttműködésben 15 gyermekgyógyászati beteg számára szervezett rövid műhelymunkák, amelyek a következő területekre összpontosítanak:
- Genetikai / ritka betegségek jellemzői és fejlődése;
- A gyermekbetegek szerepe és a klinikai és transzlációs kutatás jelentősége (beleértve a betegek bevonását a klinikai vizsgálatokba, a beleegyezés kérdését, a betegek által jelentett eredményeket a gyermekkori ritka betegségek összefüggésében, az adatvédelmet és a gyermekek jogait);
- A ritka betegségek gyógyszereinek elérhetősége és a gyermekbetegek hozzáférése az EU piacán, farmakovigilancia és a gyermekgyógyászati környezetben történő nem engedélyezett alkalmazás.
