Le Programme conjoint européen sur les maladies rares (EJP RD) est un programme visant à créer un écosystème de recherche efficace sur les maladies rares pour le progrès, l’innovation et le bénéfice de toutes les personnes atteintes d’une maladie rare. Le programme soutient les acteurs des maladies rares en finançant la recherche, en rassemblant des ressources et des outils de données, en proposant des cours de formation dédiés et en traduisant la recherche de haute qualité en traitements efficaces. La formation des patients experts pédiatriques dans le cadre de l’EJP RD permet aux jeunes patients atteints de maladies rares d’acquérir des compétences leur permettant de s’impliquer dans la recherche clinique. Les activités comprennent de courts ateliers sous la coordination du Réseau européen d’excellence TEDDY pour la recherche pédiatrique, en collaboration avec EURORDIS et la Fondation de recherche Sant Joan de Déu, à l’intention de 15 patients pédiatriques, axés sur les domaines suivants : • Caractéristiques et évolution génétiques et des maladies rares ; • Rôle des patients pédiatriques et pertinence de la recherche clinique et translationnelle (y compris l’engagement des patients dans les essais cliniques, la question du consentement, les résultats rapportés par les patients dans le contexte des maladies rares pédiatriques, la protection des données et les droits de l’enfant) ; • Disponibilité et accès aux médicaments orphelins pour les patients pédiatriques sur le marché de l’UE, pharmacovigilance et utilisation hors AMM en milieu pédiatrique.