Programul european comun privind bolile rare (EJP RD) este un program care urmărește crearea unui ecosistem eficient de cercetare a bolilor rare pentru progres, inovație și în beneficiul tuturor celor care suferă de o boală rară. Programul sprijină părțile interesate din domeniul bolilor rare prin finanțarea cercetării, reunind resurse și instrumente de date, oferind cursuri de formare dedicate și transpunând cercetări de înaltă calitate în tratamente eficiente.

Instruirea pacienților experți în pediatrie în cadrul EJP RD oferă tinerilor pacienți cu boli rare abilități care le permit să se implice în cercetarea clinică. Activitățile includ scurte ateliere sub coordonarea Rețelei Europene de Excelență pentru Cercetare Pediatrică TEDDY în colaborare cu EURORDIS și Fundația de Cercetare Sant Joan de Déu pentru 15 pacienți pediatrici, axându-se pe următoarele domenii:

• Caracteristicile și evoluția bolilor genetice/rare;
• Rolul pacienților pediatrici și relevanța cercetării clinice și translaționale (inclusiv implicarea pacienților în studiile clinice, problema consimțământului, rezultatele raportate de pacient în contextul bolilor rare pediatrice, protecția datelor și drepturile copiilor);
• Disponibilitatea produselor medicamentoase orfane și accesul pacienților pediatrici pe piața UE, farmacovigilență și utilizarea off-label în mediul pediatric.