Europejski Wspólny Program w dziedzinie Rzadkich Chorób (EJP RD) to program mający na celu stworzenie skutecznego ekosystemu badań nad rzadkimi chorobami dla postępu, innowacji i z korzyścią dla wszystkich osób cierpiących na rzadkie choroby. Program wspiera interesariuszy rzadkich chorób poprzez finansowanie badań, łączenie zasobów danych i narzędzi, zapewnianie dedykowanych kursów szkoleniowych oraz przekładanie wysokiej jakości badań na skuteczne metody leczenia.
Szkolenie pacjentów-ekspertów pediatrycznych w ramach EJP RD zapewnia młodym pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby umiejętności umożliwiające im zaangażowanie się w badania kliniczne. Działania obejmują krótkie warsztaty koordynowane przez Europejską Sieć Doskonałości Badań Pediatrycznych TEDDY we współpracy z EURORDIS i Fundacją Badawczą Sant Joan de Déu dla 15 pacjentów pediatrycznych koncentrujących się na następujących obszarach:
- Charakterystyka i ewolucja chorób genetycznych / rzadkich;
- Rola pacjentów pediatrycznych i znaczenie badań klinicznych i translacyjnych (w tym zaangażowanie pacjentów w badania kliniczne, kwestia zgody, wyniki zgłaszane przez pacjentów w kontekście rzadkich chorób pediatrycznych, ochrona danych i prawa dzieci);
- Dostępność sierocych produktów leczniczych i dostęp dla pacjentów pediatrycznych na rynku UE, nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii i stosowanie poza wskazaniami w pediatrii.
