Obecnie uznaje się, że chociaż przeżycie w przypadku raka jest głównym celem leczenia, nie powinno być ono jedynym wynikiem mierzonym w badaniach pediatrycznych. W związku z tym większy nacisk kładzie się na pomiar aspektów dobrostanu fizycznego i psychospołecznego, które przyczyniają się do jakości życia osób, które przeżyły. Szczególny nacisk (zwłaszcza w przypadku guzów mózgu) kładzie się na wyniki poznawcze mierzone za pomocą testów neuropsychologicznych. W przypadku pacjentów pediatrycznych jakość życia jest często mierzona za pomocą kwestionariuszy raportów zastępczych (rodzice odpowiadają na pytania w imieniu swojego dziecka) lub, w przypadku starszych dzieci, kwestionariuszy samoopisowych (dzieci same odpowiadają na pytania).
Tradycyjne pomiary neurokognitywne obejmują określone zadania, które muszą być wykonywane przez przeszkolonych psychologów. Są one klinicznie przydatne w identyfikowaniu potrzeb i ułatwianiu interwencji, ale często wymagają długich procedur oceny na miejscu i mogą być obciążeniem dla pacjentów i ich rodziców. Nawet jeśli oceny poznawcze są zalecane klinicznie, nie są one konsekwentnie oferowane jako standardowe leczenie w niektórych częściach Ameryki Północnej i Europy. Optymalne podejście do oceny wyników poznawczych wymaga kompromisu między wykorzystaniem kompleksowych testów, które wymagają dużej ilości czasu, zasobów i obciążenia pacjenta, a krótszymi testami, które mogą być mniej przydatne w opiece nad pacjentem. W tym artykule Sophie Thomas i jej współpracownicy opisują aktualne podejścia do rozwiązywania tych trudności, stosowane ostatnio w badaniach klinicznych w USA i Europie.
Organizacja Children's Oncology Group opracowała dwie strategie oceny funkcjonowania neuropsychologicznego, aby sprostać wyjątkowym potrzebom oceny dzieci z chorobą nowotworową w badaniach klinicznych: ALTE07C1 i komputerową baterię Cogstate.
ALTEC07C1 to niezależny protokół towarzyszący przeznaczony do badań z wykorzystaniem tradycyjnych testów poznawczych. Uzyskano konsensus od panelu ekspertów w odniesieniu do miar i czasu oceny w trzech punktach czasowych (dziewięć, 30 i 60 miesięcy po diagnozie). Wybrane miary mają zastosowanie w szerokim przedziale wiekowym, wymagają stosunkowo niewiele czasu (60-90 minut) i mają udowodnione znaczenie dla funkcjonowania pacjentów w świecie rzeczywistym (np. wyniki w nauce). Oceniane obszary obejmują ogólne funkcje intelektualne, pamięć roboczą, szybkość przetwarzania oraz wizualną i werbalną pamięć długoterminową. Rodzice wypełniają również kwestionariusze dotyczące jakości życia związanej ze zdrowiem oraz funkcjonowania psychospołecznego i adaptacyjnego. Ta strategia oceny okazała się wykonalna i skuteczna.
Cogstate to zestaw testów do komputerowej oceny funkcjonowania neuropsychologicznego. Często istnieje potrzeba oceny początku i trajektorii deficytów poznawczych w trakcie terapii i w okresie przeżycia w celu wykrycia zmian związanych z chorobą lub leczeniem. Cogstate obejmuje zadania do pomiaru zdolności poznawczych, które mogą ulec zmianie po chemioterapii lub radioterapii (np. uwaga, pamięć robocza, szybkość przetwarzania). Na przykład, jest on wykorzystywany do identyfikacji czasu i trajektorii spadku zdolności neurokognitywnych u dzieci z białaczką wysokiego ryzyka. Skomputeryzowane formy testów poznawczych, takie jak Cogstate, mogą potencjalnie skrócić czas badania, zmniejszyć obciążenie pacjentów i personelu. Mogą być one przeprowadzane przez szereg pracowników kliniki po minimalnym przeszkoleniu i jak dotąd wystąpiło niewiele problemów technicznych, a bardzo niewielu pacjentów odczuwało dyskomfort podczas wykonywania testu.
Europejski oddział Międzynarodowego Towarzystwa Onkologii Dziecięcej (SIOP-E) jest organizacją skupiającą się na nowotworach u dzieci. SIOP-E wprowadziło również dwa nowe podejścia do pomiaru aspektów neuropsychologicznych: Core Plus i wyniki zgłaszane przez pacjentów (kwestionariusze).
Core Plus obejmuje dwie wersje, stosunkowo krótką, tak zwaną podstawową miarę poznania i jakości przeżycia oraz bardziej wszechstronną miarę Plus. Dwupoziomowe podejście wynika z braku zasobów w wielu ośrodkach. Minimalna bateria testów poznawczych (Core) jest zalecana dla wszystkich badań i może być uzupełniona bardziej wszechstronną baterią Plus. Core Plus jest dostępny w kilku językach i obecnie obejmuje również dzieci poniżej piątego roku życia.
Bateria wyników zgłaszanych przez pacjentów jest sugerowana do oceny i monitorowania zdrowotnych i neuropsychologicznych aspektów prób leczenia guzów mózgu. Bateria wykorzystuje standardowe kwestionariusze do oceny zachowania, funkcjonowania emocjonalnego, stanu zdrowia i jakości życia związanej ze zdrowiem. Ostatnio opracowano również kwestionariusz dotyczący edukacji i zatrudnienia.
Tworzenie protokołów badań do pomiaru funkcji poznawczych i innych aspektów jakości przeżycia wymaga wytrwałości, cierpliwości i często kompromisów. Jednak ostatnie podejścia okazały się skuteczne w dużych badaniach opartych na współpracy. Połączenie obu strategii (skomputeryzowanych baterii z podejściami wykorzystującymi tradycyjne miary) może zapewnić możliwość wykrywania wczesnych oznak problemów poznawczych i opisywania ostrych neurotoksyczności, jednocześnie określając kliniczne i funkcjonalne znaczenie tych zmian długo po zakończeniu leczenia raka. Ciągłe monitorowanie korzyści i wyzwań związanych z tymi podejściami pozwoli na dalszy rozwój i udoskonalanie protokołów.
