Il Programma Congiunto Europeo sulle Malattie Rare (EJP RD) è un programma che mira a creare un efficace ecosistema di ricerca sulle malattie rare per il progresso, l'innovazione e per il beneficio di tutte le persone affette da una malattia rara. Il programma sostiene le parti interessate alle malattie rare finanziando la ricerca, riunendo risorse e strumenti di dati, fornendo corsi di formazione dedicati e traducendo la ricerca di alta qualità in trattamenti efficaci.
La formazione per pazienti pediatrici esperti nell'ambito della RD EJP fornisce ai giovani pazienti affetti da malattie rare le competenze necessarie per partecipare alla ricerca clinica. Le attività comprendono brevi workshop sotto il coordinamento della Rete Europea di Eccellenza per la Ricerca Pediatrica TEDDY in collaborazione con EURORDIS e la Fondazione di Ricerca Sant Joan de Déu per 15 pazienti pediatrici, incentrati sulle seguenti aree:
- Caratteristiche ed evoluzione delle malattie genetiche/rare;
- Ruolo dei pazienti pediatrici e rilevanza della ricerca clinica e traslazionale (compreso l'impegno dei pazienti negli studi clinici, la questione del consenso, gli esiti riferiti dai pazienti nel contesto delle malattie rare pediatriche, la protezione dei dati e i diritti dei bambini);
- Disponibilità e accesso dei medicinali orfani per i pazienti pediatrici sul mercato dell'UE, farmacovigilanza e uso off-label in ambito pediatrico.
