El Programa Conjunto Europeo sobre Enfermedades Raras (EJP RD) es un programa que tiene como objetivo crear un ecosistema de investigación de enfermedades raras eficaz para el progreso, la innovación y el beneficio de todos los que padecen una enfermedad rara. El programa apoya a las partes interesadas en enfermedades raras financiando la investigación, reuniendo reúne recursos y herramientas de datos, brinda cursos de capacitación específicos y traduce investigaciones de alta calidad en tratamientos efectivos.

La Formación de Pacientes Expertos Pediátricos en el marco del EJP RD proporciona a los pacientes jóvenes de enfermedades raras habilidades que les permiten participar en la investigación clínica. Las actividades incluyen talleres cortos bajo la coordinación de la Red Europea de Excelencia para la Investigación Pediátrica TEDDY en colaboración con EURORDIS y la Fundación de Investigación Sant Joan de Déu para 15 pacientes pediátricos centrándose en las siguientes áreas:

• Características y evolución genética/de enfermedades raras;
• Papel de los pacientes pediátricos y relevancia de la investigación clínica y traslacional (incluida la participación de los pacientes en ensayos clínicos, la cuestión del consentimiento, los resultados informados por los pacientes en el contexto de las enfermedades raras pediátricas, la protección de datos y los derechos de los niños);
• Disponibilidad y acceso de medicamentos huérfanos para pacientes pediátricos en el mercado de la UE, farmacovigilancia y uso no autorizado en entornos pediátricos.