El Programa Conjunto Europeo de Enfermedades Raras (EJP RD) es un programa cuyo objetivo es crear un ecosistema eficaz de investigación en enfermedades raras para el progreso, la innovación y el beneficio de todas las personas con una enfermedad rara. El programa apoya a las partes interesadas en las enfermedades raras financiando la investigación, reuniendo recursos de datos y herramientas, ofreciendo cursos de formación específicos y traduciendo la investigación de alta calidad en tratamientos eficaces.

La Formación de Pacientes Pediátricos Expertos bajo el EJP RD proporciona a los pacientes jóvenes de enfermedades raras habilidades que les permiten implicarse en la investigación clínica. Las actividades incluyen talleres cortos bajo la coordinación de la Red Europea de Excelencia para la Investigación Pediátrica TEDDY en colaboración con EURORDIS y la Fundación de Investigación Sant Joan de Déu para 15 pacientes pediátricos centrados en las siguientes áreas:

– Características genéticas y evolución de las enfermedades raras;
– Papel de los pacientes pediátricos y relevancia de la investigación clínica y traslacional (incluida la participación de los pacientes en los ensayos clínicos, la cuestión del consentimiento, los resultados comunicados por los pacientes en el contexto de las enfermedades raras pediátricas, la protección de datos y los derechos de los niños);
– Disponibilidad de los medicamentos huérfanos y acceso de los pacientes pediátricos al mercado de la UE, farmacovigilancia y uso fuera de indicación en el entorno pediátrico.