Det europeiska gemensamma programmet för sällsynta sjukdomar (EJP RD) är ett program som syftar till att skapa ett effektivt ekosystem för forskning om sällsynta sjukdomar för framsteg, innovation och till nytta för alla med en sällsynt sjukdom. Programmet stöder intressenter inom sällsynta sjukdomar genom att finansiera forskning, sammanföra dataresurser och verktyg, tillhandahålla särskilda utbildningskurser och omvandla högkvalitativ forskning till effektiva behandlingar.
Utbildningen för pediatriska expertpatienter inom EJP RD ger unga patienter med sällsynta sjukdomar färdigheter som gör att de kan engagera sig i klinisk forskning. Aktiviteterna omfattar korta workshops under samordning av TEDDY European Network of Excellence for Paediatric Research i samarbete med EURORDIS och Sant Joan de Déu Research Foundation för 15 pediatriska patienter med fokus på följande områden:
- Genetiska/ sällsynta sjukdomars egenskaper och utveckling.
- Rollen för pediatriska patienter och relevansen av klinisk och translationell forskning (inklusive patienters deltagande i kliniska prövningar, samtyckesfrågan, patientrapporterade resultat i samband med sällsynta sjukdomar hos barn, dataskydd och barns rättigheter).
- Särläkemedels tillgänglighet och tillgång för pediatriska patienter på EU:s marknad, säkerhetsövervakning och off-label-användning i pediatrisk miljö.
