Zdaj je znano, da čeprav je preživetje raka primarni cilj zdravljenja, to ne sme biti edini rezultat, ki se meri v pediatričnih raziskavah. Zato se več pozornosti namenja merjenju vidikov fizičnega in psihosocialnega počutja, ki prispevajo h kakovosti življenja preživelih bolnikov. Poudarek je (zlasti pri možganskih tumorjih) na kognitivnih rezultatih, ki se merijo z nevropsihološkimi testi. Pri pediatričnih bolnikih se kakovost življenja pogosto meri z vprašalniki za poročanje pooblaščenca (starši odgovarjajo na vprašanja v imenu svojega otroka), pri starejših otrocih pa z vprašalniki za samoporočanje (otroci sami odgovarjajo na vprašanja).
Tradicionalni nevrokognitivni ukrepi vključujejo posebne naloge, ki jih morajo izvajati usposobljeni psihologi. Te metode so klinično koristne pri ugotavljanju potreb in lažjem posredovanju, vendar pogosto zahtevajo dolgotrajne postopke ocenjevanja na kraju samem in so lahko breme za bolnike in njihove starše. Tudi kadar so kognitivne ocene klinično priporočljive, se v nekaterih delih Severne Amerike in Evrope ne ponujajo dosledno kot standardna obravnava. Za optimalen pristop k ocenjevanju kognitivnih izidov je potreben kompromis med uporabo obsežnega testiranja, ki zahteva veliko časa, sredstev in obremenitev bolnikov, ter krajših testov, ki so lahko manj koristni za oskrbo bolnikov. V tem članku Sophie Thomas in njeni sodelavci opisujejo trenutne pristope k reševanju teh težav, ki so bili nedavno uporabljeni v kliničnih preskušanjih v ZDA in Evropi.
Organizacija Children's Oncology Group je razvila dve strategiji za ocenjevanje nevropsihološkega delovanja, ki ustrezata posebnim potrebam ocenjevanja otrok z rakom v kliničnih preskušanjih: ALTE07C1 in računalniško podprto baterijo Cogstate.
ALTEC07C1 je samostojni spremljevalni protokol, ki je zasnovan za preskušanja s tradicionalnimi kognitivnimi testi. Strokovna skupina je dosegla soglasje glede ukrepov in časa ocenjevanja v treh časovnih točkah (devet, 30 in 60 mesecev po diagnozi). Izbrani ukrepi so uporabni v širokem starostnem razponu, zahtevajo razmeroma malo časa (60-90 minut) in so dokazano pomembni za "realno" delovanje bolnikov (npr. akademsko uspešnost). Ocenjena področja vključujejo splošno intelektualno funkcijo, delovni spomin, hitrost procesiranja ter vizualni in verbalni dolgoročni spomin. Starši izpolnijo tudi vprašalnike, povezane z zdravstveno kakovostjo življenja ter psihosocialnim in prilagoditvenim delovanjem. Ta strategija ocenjevanja se je izkazala za izvedljivo in uspešno.
Cogstate je baterija testov za računalniško oceno nevropsihološkega delovanja. Pogosto je treba oceniti nastanek in potek kognitivnih primanjkljajev med zdravljenjem in preživetjem, da bi odkrili spremembe, povezane z boleznijo ali zdravljenjem. Cogstate vključuje naloge za merjenje kognitivnih sposobnosti, ki se lahko spremenijo po kemoterapiji ali obsevanju (npr. pozornost, delovni spomin, hitrost procesiranja). Uporablja se na primer za ugotavljanje časa in trajektorije upadanja nevrokognitivnih sposobnosti pri otrocih z levkemijo z visokim tveganjem. Računalniške oblike kognitivnega testiranja, kot je Cogstate, lahko skrajšajo čas testiranja ter zmanjšajo obremenitev bolnikov in osebja. Test lahko izvaja različno osebje na kliniki z minimalnim usposabljanjem, doslej pa je bilo le malo tehničnih težav in zelo malo bolnikov se je pri opravljanju testa počutilo nelagodno.
Evropska podružnica Mednarodnega združenja za pediatrično onkologijo (SIOP-E) je organizacija, ki se ukvarja z rakom pri otrocih. SIOP-E je predstavil tudi dva nova pristopa za merjenje nevropsiholoških vidikov: Core Plus in rezultate, o katerih poročajo bolniki (vprašalniki).
Core Plus vključuje dve različici, relativno kratko, tako imenovano Core merilo za kognicijo in kakovost preživetja, ter obsežnejše merilo Plus. Dvostopenjski pristop je posledica pomanjkanja sredstev v številnih centrih. Minimalna baterija kognitivnih testov (Core) je priporočljiva za vse študije in jo je mogoče dopolniti z obsežnejšo baterijo Plus. Core Plus je na voljo v več jezikih in zdaj zajema tudi otroke, mlajše od pet let.
Za ocenjevanje in spremljanje zdravstvenih in nevropsiholoških vidikov preskušanj zdravljenja možganskih tumorjev je predlagana baterija rezultatov, o katerih poročajo bolniki. Baterija uporablja standardizirane vprašalnike za oceno vedenja, čustvenega delovanja, zdravstvenega stanja in z zdravjem povezane kakovosti življenja. Nedavno je bil razvit tudi vprašalnik, povezan z izobraževanjem in zaposlitvijo.
Izdelava študijskih protokolov za merjenje kognicije in drugih vidikov kakovosti preživetja zahteva vztrajnost, potrpežljivost in pogosto kompromise. Vendar so bili nedavni pristopi uspešni v velikih sodelovalnih študijah. Kombinacija obeh strategij (računalniških baterij s pristopi, ki uporabljajo tradicionalna merila) lahko zagotovi možnost odkrivanja zgodnjih znakov kognitivnih težav in opisovanja akutnih nevrotoksičnosti, hkrati pa tudi določanje kliničnega in funkcionalnega pomena teh sprememb še dolgo po koncu zdravljenja raka. Stalno spremljanje koristi in izzivov teh pristopov bo omogočilo nadaljnji razvoj in izpopolnjevanje protokolov.
