Európsky spoločný program pre zriedkavé choroby (EJP RD) je program zameraný na vytvorenie účinného ekosystému výskumu zriedkavých chorôb v záujme pokroku, inovácií a v prospech všetkých ľudí so zriedkavou chorobou. Program podporuje zainteresované strany v oblasti zriedkavých chorôb financovaním výskumu, zhromažďovaním zdrojov údajov a nástrojov, poskytovaním špecializovaných školení a premietaním vysokokvalitného výskumu do účinnej liečby.
Odborná príprava pediatrických pacientov v rámci EJP RD poskytuje mladým pacientom so zriedkavými chorobami zručnosti, ktoré im umožnia zapojiť sa do klinického výskumu. Aktivity zahŕňajú krátke workshopy pod koordináciou Európskej siete excelentnosti pre pediatrický výskum TEDDY v spolupráci s EURORDIS a Výskumnou nadáciou Sant Joan de Déu pre 15 detských pacientov zamerané na tieto oblasti:
- Genetické charakteristiky a vývoj zriedkavých chorôb;
- Úloha pediatrických pacientov a význam klinického a translačného výskumu (vrátane zapojenia pacientov do klinických štúdií, otázky súhlasu, výsledkov hlásených pacientom v kontexte pediatrických zriedkavých chorôb, ochrany údajov a práv detí);
- Dostupnosť liekov na ojedinelé ochorenia a prístup pediatrických pacientov na trh EÚ, farmakovigilancia a použitie mimo označenia v pediatrickom prostredí.
