Programul comun european privind bolile rare (EJP RD) este un program menit să creeze un ecosistem eficient de cercetare în domeniul bolilor rare pentru progres, inovare și în beneficiul tuturor persoanelor cu boli rare. Programul sprijină părțile interesate din domeniul bolilor rare prin finanțarea cercetării, reunirea resurselor de date și a instrumentelor, furnizarea de cursuri de formare dedicate și transpunerea cercetării de înaltă calitate în tratamente eficiente.
Formarea pacienților pediatrici experți în cadrul EJP RD oferă tinerilor pacienți cu boli rare competențe care le permit să se implice în cercetarea clinică. Activitățile includ ateliere scurte sub coordonarea Rețelei europene de excelență pentru cercetare pediatrică TEDDY, în colaborare cu EURORDIS și Fundația de cercetare Sant Joan de Déu pentru 15 pacienți pediatrici, axate pe următoarele domenii:
- Caracteristicile și evoluția bolilor genetice/rare;
- Rolul pacienților pediatrici și relevanța cercetării clinice și translaționale (inclusiv implicarea pacienților în studiile clinice, problema consimțământului, rezultatele raportate de pacienți în contextul bolilor rare pediatrice, protecția datelor și drepturile copiilor);
- Disponibilitatea medicamentelor orfane și accesul pacienților pediatrici pe piața UE, farmacovigilența și utilizarea off-label în context pediatric.
