O Programa Comum Europeu em matéria de Doenças Raras (EJP RD) é um programa que visa criar um ecossistema eficaz de investigação das doenças raras para o progresso, a inovação e o benefício de todas as pessoas com doenças raras. O programa apoia as partes interessadas nas doenças raras através do financiamento da investigação, da reunião de recursos e ferramentas de dados, da oferta de cursos de formação específicos e da tradução da investigação de alta qualidade em tratamentos eficazes.
A Formação de Doentes Pediátricos Especializados, no âmbito do EJP RD, proporciona a jovens doentes com doenças raras competências que lhes permitem envolver-se na investigação clínica. As actividades incluem oficinas curtas sob a coordenação da Rede Europeia de Excelência para a Investigação Pediátrica TEDDY, em colaboração com a EURORDIS e a Fundação de Investigação Sant Joan de Déu, para 15 doentes pediátricos, centradas nas seguintes áreas
- Caraterísticas e evolução das doenças genéticas/raras;
- Papel dos doentes pediátricos e relevância da investigação clínica e translacional (incluindo a participação dos doentes em ensaios clínicos, a questão do consentimento, os resultados comunicados pelos doentes no contexto das doenças raras pediátricas, a proteção dos dados e os direitos das crianças);
- Disponibilidade e acesso dos medicamentos órfãos para os doentes pediátricos no mercado da UE, farmacovigilância e utilização não contemplada na rotulagem em contexto pediátrico.
